Mieloma multiplo: l’innovazione nei percorsi di cura


Mieloma multiplo: l’innovazione nei percorsi di cura

(Adnkronos) - Grazie ai nuovi ritrovati terapeutici, oggi l’aspettativa di vita è aumentata. Quali i prossimi step per arrivare alla guarigione.  

Udine, 10 febbraio 2023 - Il mieloma multiplo è una malattia oncoematologica tra le più comuni che colpisce le plasmacellule del midollo osseo, molto importanti per il sistema immunitario e le sue risposte fisiologiche per combattere le infezioni. Se la crescita di queste cellule diventa incontrollata può dare origine al tumore, ostacolando le altre cellule ematiche e dando origine a un indebolimento del sistema immunitario, ad anemia o a difetti coagulativi. Inoltre i pazienti colpiti da mieloma sono spesso soggetti anche a fratture ossee.  

I numeri della malattia 

Ogni anno (reportAIOM 2020) in Italia vengono diagnosticati 5.759 nuovi casi. Inoltre la malattia (dati AIRTUM) rappresenta l’1,3% di tutti i tumori nella donna e l’1,2% nell’uomo. L’età è il principale fattore di rischio per il mieloma multiplo: più del 60% delle diagnosi di mieloma riguardano persone di età con oltre 65 anni. Dopo la diagnosi è indispensabile definire lo stadio del mieloma, in base al quale si ottengono anche indicazioni sulla prognosi della malattia e sulle scelte terapeutiche. L’innovazione in questi ultimi anni ha prodotto una notevole quantità di opzioni terapeutiche, alcune delle quali davvero dirompenti per questi pazienti avendo segnato per molti di loro una sopravvivenza libera da progressione, con una aspettativa di vita diversa.  

Si è parlato di questo nel corso dell’evento “INNOVAZIONE NEI PERCORSI DI CURA DEL MIELOMA MULTIPLO IN REGIONE FVG. A CHE PUNTO SIAMO?”, promosso da Motore Sanità, con il contributo incondizionato di Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson&Johnson e Projectway. 

Ad aprire il tavolo di lavoro Mariagrazia Santoro, Consigliere Regione Autonoma Friuli Venezia Giulia: “Oggi il lavoro duplice è di chiarire i percorsi e le necessità specifiche per il mieloma multiplo, con la consapevolezza che questo lavoro potrà servire per molte altre malattie. Partire dalle necessità dei pazienti può essere d'aiuto a un modello organizzativo”. 

Ha parlato di formazione e innovazione, due capisaldi per mantenere ottimale l'organizzazione in sanità, Maurizio Andreatti, Direttore Sanitario ARCS Regione Autonoma Friuli Venezia Giulia e a questo proposito Paolo Schincariol, Direttore SC Assistenza Farmaceutica Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, ha aggiunto: “L’outlook di pazienti con mieloma multiplo è progressivamente migliorato negli ultimi anni. L’arrivo della classe degli anti CD-38 che si è affiancata agli inibitori del proteasoma e agli immunomodulatori va visto come un avanzamento terapeutico. Ora ci si aspettano ulteriori progressi dalla messa a punto delle CAR-T therapy. Ma siamo ancora in una sorta di work in progress con la necessità di allestire possibilmente un centro HUB in Friuli Venezia Giulia (FVG) dove concentrare skills e materiali per superare l’impasse organizzativo. Per questo andranno valutate anche le possibilità offerte da altre due classi terapeutiche emergenti, quali gli anti BCMA e gli anticorpi bispecifici. Indispensabile che in una regione piccola come il FVG si possa poi seguire questa tumultuosa evoluzione nel mieloma multiplo con la partecipazione coordinata alle numerose sperimentazioni cliniche. L’aspetto di sostenibilità dei costi di acquisizione dei farmaci per il mieloma multipla è alquanto critico. Nella nostra esperienza in ASUGI il 40% del budget farmaceutico complessivo dell’ematologia è incentrato sui farmaci del mieloma multiplo. Siamo arrivati a pagare un anno di terapia delle Associazioni oltre 140mila euro all’anno per paziente. Perché è bene ricordare che nel mieloma multiplo, sebbene l’allungamento di sopravvivenza con i nuovi ritrovati terapeutici sia sensibilmente migliorato e ci siano ulteriori aspettative con i farmaci appena citati, non possiamo ancora parlare di guarigione”. 

“L'innovazione è così veloce che a volte gli strumenti ancora non applicati sono già obsoleti”, ha poi sottolineato Francesca Patriarca, Professore Associato Ematologia e Responsabile Centro Trapianti e Terapie Cellulari della Clinica Ematologica Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale Università degli Studi di Udine Dirigente Medico Clinica Ematologica, Azienda Ospedaliera-Universitaria di Udine. “È un peccato che non ci sia concordanza sul piano di azione e sugli strumenti organizzativi da usare. Il centro trapianti ha iniziato a creare una rete con il resto del SSR, ma manca effettivamente una segreteria organizzativa in grado di creare questo legame. Servono investimenti economici e in risorse umane. Anche senza rete esiste già una cooperazione tra i vari attori del sistema, ma questa cooperazione va strutturata e istituzionalizzata”. 

A chiudere la mattinata di confronto e dibattito Mariagrazia Michieli,Direttore Oncoematologia, trapianti emopoietici e terapie cellulari Centro di Riferimento Oncologico Aviano: “Fare rete è un sentimento condiviso da tutte le realtà regionali. Nella pratica ancora non è stata costituita una cabina di regia, ma la presenza di tutti gli attori coinvolti a questo convegno è un primo passo”.  

Il fondo di autofinanziamento per i farmaci innovativi che era stato previsto per il primo anno di prova è risultato sul finire dell’anno insufficiente, ma tutti i bisogni necessari sono stati assicurati dalle singole aziende, senza aver mai fatto mancare niente ai pazienti e tutto questo servirà per il calcolo per il prossimo anno.  

A questo proposito Stefania Grimaz, Ambulatorio di Ematologia, SOC Oncologia, presidio Ospedaliero San Daniele-Tolmezzo ha chiesto l’estensione della possibilità di prescrizione e utilizzo delle terapie innovative.  

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