https://www.adnkronos.com/immediapress/pr-news...(Adnkronos) - FIRENZE, Italia e NEW YORK, 21 luglio 2023 /PRNewswire/ -- Il Menarini Group ("Menarini"), azienda leader a livello internazionale nel settore farmaceutico e diagnostico, e Stemline Therapeutics Inc. ("Stemline"), una società interamente controllata da Menarini, hanno annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha dato un parere positivo sull'approvazione della monoterapia ORSERDU® (elacestrant), indicata per il trattamento delle donne post-menopausa e degli uomini con tumore al seno ER+, HER2- localmente avanzato o metastatico con mutazione ESR1 attiva che presenta progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina, compreso un inibitore CDK 4/6.
Il parere del CHMP sarà ora riesaminato dalla Commissione europea, che ha l'autorità di rilasciare l'autorizzazione all'immissione in commercio per i medicinali per uso umano nell'Unione europea (UE). Se approvato, Stemline e le sue affiliate commercializzeranno il prodotto in Europa. ORSERDU sarebbe la prima e unica terapia specificamente indicata per il trattamento dei tumori ER+, HER2- che ospitano mutazioni ESR1. Le mutazioni ESR1 sono mutazioni somatiche che si sviluppano a seguito dell'esposizione alla terapia endocrina e si trovano in un massimo del 40% dei pazienti affetti da tumore al seno metastatico ER+, HER2-. Le mutazioni ESR1 sono un fattore noto di resistenza alla terapia endocrina standard e finora i tumori che ospitano queste mutazioni sono stati più difficili da curare.
«I pazienti affetti da tumore al seno metastatico hanno bisogno di opzioni terapeutiche efficaci e tollerabili. Se approvato dalla Commissione europea, ORSERDU potrebbe diventare il primo prodotto indicato per tumore al seno ER+, HER2- avanzato con mutazioni ESR1, che sono un forte fattore di resistenza al trattamento in un massimo del 40% dei pazienti affetti da tumore al seno metastatico di seconda linea. In tal caso ORSERDU servirà anche come pratico trattamento orale quotidiano», ha dichiarato Elcin Barker Ergun, AD di Menarini Group. «Siamo orgogliosi del riscontro positivo avuto oggi dal CHMP in quanto riflette il nostro impegno nello sviluppo di soluzioni innovative che puntino alle maggiori esigenze non soddisfatte nel trattamento del cancro, e ci avvicina di un passo al poter offrire un'importante nuova opzione ai pazienti e alle famiglie colpite dal tumore al seno metastatico ER+, HER2- con mutazione ESR1.»
L'opinione positiva del CHMP nei confronti di ORSERDU è supportata dai dati dello studio di fase 3 EMERALD, che ha dimostrato una sopravvivenza statisticamente significativa senza progressione (PFS) con elacestrant rispetto allo standard di cura (SOC), definita dallo sperimentatore come scelta di una monoterapia endocrina approvata. Gli endpoint principali dello studio sono stati la PFS nella popolazione complessiva dei pazienti e in quelli con mutazioni ESR1. Nel gruppo di pazienti con tumori ospitanti mutazioni ESR1, elacestrant ha raggiunto una PFS mediana di 3,8 mesi rispetto agli 1,9 mesi sul SOC e ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45% (PFS HR = 0,55, 95% CI: 0,39, 0,77) rispetto al SOC.
Un'analisi post-hoc di sottogruppo sui risultati PFS di EMERALD, presentata al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 2022, ha dimostrato che la durata del precedente trattamento CDK4/6i è stata positivamente associata a PFS più lunga con elacestrant ma non con SOC. Per i pazienti con mutazioni ESR1 trattati con CDK4/6i per 12 mesi prima della randomizzazione su EMERALD, elacestrant ha portato una PFS media di 8,6 mesi rispetto agli 1,9 mesi su SOC, con una riduzione del 59% del rischio di progressione o morte (HR = 0,41 95% CI: 0,26-0,63).(³)
«Come oncologo è davvero straordinario che siamo quasi al punto di avere la prima opzione di trattamento per pazienti con tumore al seno metastatico ER+, HER2- con mutazione ESR1, cosa che si verifica in fino al 40% dei pazienti in un contesto metastatico», ha dichiarato Giuseppe Curigliano, dottore in Medicina e di ricerca, professore di oncologia medica all'Università di Milano e direttore della Divisione Sviluppo Nuovi Farmaci all'Istituto Europeo di Oncologia, IRCCS, Italia. «L'Elacestrant ha dimostrato efficacia e un profilo di sicurezza gestibile, sottolineando il potenziale giovamento che questa terapia potrebbe presto apportare ai pazienti che abbiamo in cura e alla comunità oncologica in generale.»
I dati sulla sicurezza erano coerenti coi risultati precedentemente riportati. Le gravi reazioni avverse segnalate in ≥ 1% dei pazienti includevano nausea, dispnea e tromboembolia (venosa). Le reazioni avverse più comuni (≥ 10%) con ORSERDU sono state nausea, aumento di trigliceridi, aumento di colesterolo, vomito, stanchezza, dispepsia, diarrea, riduzione di calcio, dolore lombare, aumento di creatinina, artrite, riduzione di sodio, stitichezza, mal di testa, vampate di calore, dolore addominale, anemia, riduzione del potassio e aumento dell'alanina aminotransferasi. Le reazioni avverse di grado ≥ 3 più comuni (≥ 2%) all'elacestant sono state nausea (2,7%), aumento di AST (2,7%), aumento di ALT (2,3%), anemia (2%), dolore lombare (2%) e dolore osseo (2%).
Informazioni sullo studio di fase 3 EMERALD (NCT03778931)
Lo studio di fase 3 EMERALD è uno studio randomizzato, aperto e controllato in modo attivo che esamina elacestrant come monoterapia di seconda o terza linea in pazienti affetti da tumore al seno avanzato/metastatico ER+, HER2-. Allo studio hanno partecipato 478 pazienti che avevano ricevuto un precedente trattamento con una o due linee di terapia endocrina, incluso un inibitore CDK4/6. I pazienti dello studio sono stati randomizzati per ricevere o elacestrant o la scelta dello sperimentatore di un agente ormonale approvato. Gli endpoint principali dello studio sono stati la sopravvivenza senza progressione (PFS) nella popolazione complessiva dei pazienti e in quelli con mutazioni geniche del recettore estrogeni 1 (ESR1). Nel gruppo di pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1, elacestrant ha raggiunto una PFS media di 3,8 mesi rispetto agli 1,9 mesi sul SOC e ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45% (PFS HR = 0,55, 95% CI: 0,39, 0,77) rispetto al SOC.
Elacestrant è anche in fase di studio in diversi studi clinici sulla malattia metastatica del tumore al seno, da solo o in combinazione con altre terapie: ELEVATE (NCT05563220), ELECTRA (NCT05386108) ed ELCIN (NCT05596409). L'elacestrant verrà anche valutato nella malattia precoce del tumore al seno.
Il Menarini Group si è procurato i diritti di licenza globali per elacestrant a luglio 2020 da Radius Health, Inc. Il Menarini Group è ora pienamente responsabile della registrazione, della commercializzazione e dell'ulteriore sviluppo globale di elacestrant.
Informazioni su Menarini Group
Menarini Group è un'azienda leader a livello internazionale nel settore farmaceutico e diagnostico, con un fatturato di oltre 4,4 miliardi di $ e oltre 17.000 dipendenti. Menarini si concentra su aree terapeutiche con elevate esigenze insoddisfatte con prodotti per cardiologia, oncologia, pneumologia, gastroenterologia, malattie infettive, diabetologia, infiammazione e analgesia. Con 18 stabilimenti di produzione e 9 centri di ricerca e sviluppo, i prodotti Menarini sono disponibili in 140 paesi nel mondo. Per ulteriori informazioni si veda il sito: www.menarini.com.
Informazioni su Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc. ("Stemline"), una società interamente controllata dal Menarini Group, è un'azienda biofarmaceutica prodotti pronti per il commercio focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci oncologici. Stemline commercializza negli Stati Uniti ORSERDU® (elacestrant), una terapia endocrina orale indicata per il trattamento di trattamento delle donne post-menopausa o di uomini adulti con tumore al seno ER+, HER2- avanzato o metastatico con mutazione ESR1 attiva che presenta progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina. Stemline commercializza inoltre negli Stati Uniti e in Europa ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), un nuovo trattamento mirato diretto al CD123 per i pazienti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), un tumore ematologico aggressivo. In Europa commercializza anche Nexpovio®, un inibitore di XPO1 per il mieloma multiplo. Stemline ha inoltre una vasta pipeline clinica di piccole molecole e biologici in varie fasi di sviluppo per una serie di tumori solidi ed ematologici.
(¹) Decision Resource Group / Clarivate Breast Cancer Landscape (panorama dei tumori al seno di Clarivate) / Epidemiologia - 14 giugno 2023(²) Centro internazionale di ricerca sul cancro, Organizzazione mondiale della sanità - Globocan - 2020(³) Bardia et al. EMERALD phase 3 trial of elacestrant versus standard of care endocrine therapy in patients with ER+/HER2- metastatic breast cancer: Updated results by duration of prior CDK4/6i in metastatic setting (Studio di fase 3 EMERALD su elacestrant a confronto con la terapia endocrina standard di cura in pazienti con tumore al seno metastatico ERE +/HER2-: risultati aggiornati in base alla durata della precedente somministrazione di CDK4/6i nel contesto metastatico) SABCS 2022. GS3-01
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